מחלות מסכנות חיים נדירות בקרב אוכלוסיית הילדים. אולם למרות זאת מחלות מסוימות ניתנות לריפוי רק על ידי השתלות מח עצם. בישראל מבוצעות בילדים כמה עשרות השתלות כאלו מדי שנה. מרבית הילדים יאלצו לעבור השתלות כאלו בשל מחלה ממאירה של מח העצם – לאוקמיה. אחרים בשל מחלות (שחלקן גנטיות) הגורמות לתפקוד לא תקין של מח העצם, או של מערכת החיסון
